写于 2018-11-23 07:10:10| 澳门永利在线网址平台| 财政

伦敦(路透社) - GlaxoSmithKline去年在一项关键性临床试验中失败后,已向美国上市的荷兰生物技术公司Prosensa交回了对Duchenne肌营养不良症的实验性药物的权利

两家公司周一表示,Prosensa现在拥有drisapersen以及其他早期开发阶段化合物的完全和无阻碍权利

此举标志着两家公司2009年合作协议的终止

在GSK的最后阶段III期试验中,与安慰剂相比,患者在6分钟内行走的距离没有显着改善,这种药物的希望在去年9月下滑

[ID:nL5N0HG1JP]目前,还没有批准的药物来改变Duchenne肌营养不良症(DMD)的过程 - 这是一种罕见的肌肉萎缩遗传疾病,影响男孩,他们大多数在12岁时被轮椅使用并导致早逝

Proslancea的股票在6月份的纳斯达克首次公开募股中筹集了近9000万美元,在GSK抛出的消息中下跌17.5%至4.63美元

他们在首次公开募股时的定价为13美元,并在8月达到34.55美元的高位

尽管遭遇了最新的挫折,Prosensa的首席执行官Hans Schikan表示他并没有放弃drisapersen,并补充说该公司正在分析该药物的各种研究结果

“基于我们迄今为止看到的数据,我们认为绝对有理由与专家讨论,与患者倡导团体进行讨论,最重要的是与监管机构讨论下一步可能是什么,包括潜在的监管路径,”他说

来自旧金山摩根大通医疗保健会议的电话采访

Schikan将在周四的会议上介绍该公司的前景更新,包括迄今为止已进行的各种分析的高级更新

他拒绝透露可能的下一步,但Leerink的行业分析师表示,GSK已经回复权利这一事实表明,汇集和分组分析未能提供足够的证据来证明申请批准的合理性

有人猜测年轻的DMD患者可能从药物中获益更多,或者将不同临床试验的结果结合起来可能会显示出统计学上显着的drisapersen效应

Leerink估计Prosensa在2013年结束时的现金约为9800万美元,这取决于其新的drisapersen发展计划可能足以为2015年中期或后期的运营提供资金

去年夏天,GSK和Prosensa被认为是制造DMD药物的先行者 - 这一信念强调了它被美国食品和药物管理局授予“突破性治疗”称号

在这一事件中,9月的关键试验结果破坏了这些希望,对Prosensa造成了重大打击,但对其更大的合作伙伴GSK造成的损失相对较小

总体而言,GSK的研究实验室在过去12个月中表现良好,并获得了艾滋病,癌症和呼吸系统疾病的新药批准

但英国最大的制药商在风险较高的地区并不那么成功

除了DMD挫折之外,它还报告了一种新型治疗性癌症疫苗和一种新型心脏药物的令人失望的结果

由Greg Mahlich编辑